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陳澄
2025-08-10 18:57
近日，安科生物(300009)參股公司博生吉醫(yī)藥科技（蘇州）有限公司、博生吉安科細胞技術(shù)有限公司傳來消息，其自主研發(fā)的PA3-17注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入擬突破性治療品種公示名單。
突破性治療藥物認定是CDE為加速具有顯著臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物研發(fā)而設立的特殊審評通道。按照相關(guān)規(guī)定，CDE對納入突破性治療藥物程序的藥物，優(yōu)先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發(fā)。
資料顯示，PA3-17注射液用于治療成人復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL），系國內(nèi)首個、全球領(lǐng)先的針對T細胞血液腫瘤擬納入BTD的CAR-T療法，標志著中國在攻克高致死性T細胞惡性腫瘤領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了重大突破。據(jù)悉，該藥物于2021年8月獲得《藥物臨床試驗批準通知書》，并已完成Ⅰ期注冊臨床試驗。
據(jù)悉，成人R/R T-ALL/LBL是惡性程度極高的血液腫瘤之一，患者的5年生存率不足20%，復發(fā)后的長期生存率更是低于10%。根據(jù)PA3-17注射液臨床試驗數(shù)據(jù)，其客觀緩解率（ORR）高達84.6%，顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法；與此同時該藥品的安全性可控，與歷史對照藥物相當，為患者帶來了新的希望。
具體來說，PA3-17注射液有著多重突破性價值。作為全球首個靶向CD7抗原的自體CAR-T產(chǎn)品，其攻克了T細胞腫瘤因“自相殘殺”（即CAR-T細胞攻擊自身CD7陽性T細胞）而導致的研發(fā)壁壘；在技術(shù)上，采用非基因編輯技術(shù)，將T細胞表面CD7蛋白滯留胞內(nèi)，有效避免了傳統(tǒng)基因編輯可能帶來的脫靶風險。除此之外，其運用全自動封閉工藝實現(xiàn)“全自動生產(chǎn)”，大幅降低了污染風險，保障了產(chǎn)品的一致性。在臨床意義上，該藥品為長期處于“無藥可用”困境的患者提供了首個機制性治愈方案。
安科生物表示，本次PA3-17注射液納入突破性治療品種，不僅能加速推動其上市進程，實現(xiàn)優(yōu)先審評審批，更能為中國原創(chuàng)細胞療法走向國際奠定堅實基礎(chǔ)，助力中國方案在全球競爭中占據(jù)領(lǐng)先地位。
